Er
gloort hoop voor kinderen met Duchenne spierdystrofie. Wetenschappers van het Leids
Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het biotechbedrijf Prosensa zijn erin
geslaagd een genetisch defect te repareren bij enkele kinderen met de dodelijke
spierziekte.
De
ziekte komt alleen bij jongens voor: 1 op de 3500 jongens heeft de erfelijke spierziekte.
Kinderen die lijden aan Duchenne spierdystrofie missen een bepaalde stof die de
spieren samenhang en stevigheid geeft. Zij komen daardoor vroeg in een rolstoel en
overlijden als jongvolwassene aan ademhalingsmoeilijkheden en hartfalen.
Als
het lukt het middel – ook wel omschreven als een genetische pleister – van het
LUMC en Prosensa verder te ontwikkelen, betekent dat een enorme doorbraak.
De
eerste test bij vier patientjes tussen 10 en 13 jaar leidt tot groot
enthousiasme. Op dit moment is er voor de dodelijke spierziekte nog geen
behandeling beschikbaar.
Lees ook:Helaas: ‘middel tegen spierziekte werkt niet’
Lees ook:Proef met gentherapie start in VS
Lees ook:700 kilometer fietsen voor ernstig zieke kinderen
Lees ook:Ouders eisen via kort geding medicijn voor zieke jongens
Lees ook:Pleister helpt bij behandeling Alzheimer