Het Academisch Medisch Centrum (AMC) in Amsterdam heeft als eerste Nederlandse ziekenhuis succesvolle experimenten gedaan met gentherapie, zo heeft het ziekenhuis vrijdag bekendgemaakt.
Bij acht patiënten met een zeldzame stofwisselingsziekte is een fout gen dat verantwoordelijk is voor de ziekte, vervangen door een goed stuk erfelijk materiaal (DNA).
Dit lukte omdat het AMC samen met een bedrijf een transportmiddel heeft ontwikkeld waarmee de artsen het nieuwe gen konden inbrengen. Dat middel, een vector, is afgeleid van een virus. De patiënten voelen zich na de behandeling een stuk beter.
De stofwisselingsziekte, LPL-deficiëntie, zorgt ervoor dat bij patiënten het vet in het bloed niet wordt afgebroken. Het bloed wordt hierdoor stroperig, waardoor de patiënt kans loopt op levensbedreigende ontstekingen van de alvleesklier.
Nederland telt dertig mensen met de ziekte. De enige remedie is dat ze een zeer streng, vrijwel vetloos dieet volgen, maar dat is geen garantie voor verbetering van hun situatie. Door de nieuwe behandeling hebben ze kans op een zo normaal mogelijk leven.
Met de eerste proeven is nu vastgesteld dat de behandeling veilig is voor de patiënt. Vervolgonderzoek moet de behandelingingsmogelijkheden verbeteren.
Bron: AD.nl
Lees ook:Nederlander ontdekt nieuwe variant stofwisselingsziekte
Lees ook:Dunne mensen hebben soms extra stukje DNA
Lees ook:Snellere hulp voor patiënten met beroerte
Lees ook:Parkinson Centrum in UMC St Radboud
Lees ook:Succesvolle behandeling tegen asbestkanker