Een geneesmiddel dat de oorzaak van Cystic Fibrosis (taaislijmziekte) aanpakt en niet alleen de symptomen, verschijnt misschien volgend jaar volgend jaar al op de markt. De pil, die tweemaal daags geslikt moet worden, verbetert de gezondheid van de longen enorm. Ook komen Cystic Fibrosispatiënten aan in gewicht en hebben ze minder antibiotica nodig.
Als de huidige onderzoeken bij kinderen succesvol verlopen, wil fabrikant Vertex Pharmaceuticals later dit jaar toestemming vragen om het medicijn in Europa op de markt te mogen brengen.
Cystic Fibrosis (CF) is een ernstige aangeboren aandoening die (vooralsnog) niet te genezen is. Hoewel de behandelingen de afgelopen jaren flink verbeterd zijn, ligt de gemiddelde levensverwachting momenteel ongeveer 35 tot 40 jaar.
In het huidige onderzoek kreeg een groep van 161 patiënten twee keer per dag het nieuwe medicijn – VX-770 genaamd – of een placebo gedurende een jaar lang. De patiënten hadden aanvankelijk slechts 60% van de longfunctie van een gezond persoon. Bij degene die VX-770 slikten, verbeterde dat met bijna 20%.
Geen enkel ander geneesmiddel levert dergelijke verbeteringen, aldus de onderzoekers. Dat komt mogelijk doordat die vooral de symptomen bestrijden, terwijl dit middel de onderliggende oorzaak aanpakt.
Patiënten met CF hebben een genetisch defect waardoor ze een bepaald eiwit niet aanmaken. Dat eiwit is nodig voor het transport van chloor en water door slijmvliescellen van organen als longen, alvleesklier, lever en darmen. Als dat niet gebeurt, krijgt het slijm in de organen te weinig vocht en wordt taai.
De patiënten die het nieuwe geneesmiddel slikten, kwamen ook ruim 3 kilo in gewicht aan, wat zou kunnen betekenen dat het effect van de ziekte op de spijsvertering verlicht. Ook hadden ze de helft minder antibiotica nodig.
Peter Mueller van Vertex: ‘Het behandelen van de onderliggende oorzaak van CF met VX-770 heeft geleid tot een klinische vooruitgang die ver boven onze verwachting uitstijgt. Het kan leiden tot een hele nieuwe aanpak van behandelen van de ziekte.’
Het Britse Cystic Fibrosis Fonds omschrijft de resultaten als ‘erg groot nieuws’, maar waarschuwt wel dat VX-770 waarschijnlijk voor slechts 50% van de patiënten geschikt is.
Een tweede geneesmiddel dat nog aan het begin van het ontwikkelingsproces staat, is mogelijk voor zo’n driekwart van de CF-patiënten geschikt. Vertex is al bezig met het testen van een combinatie van beide geneesmiddelen. De eerste resultaten worden binnen enkele maanden verwacht.
Bron: Daily Mail
Lees ook:Pasgeboren baby’s getest op cystic fibrosis
Lees ook:Goed nieuws voor patiënten met cystic fibrosi
Lees ook:HagaZiekenhuis bekroond
Lees ook:Baby´s getest op taaislijmziekte
Lees ook:Skate4Air haalt ruim 200.000 euro op voor onderzoek naar taaislijmzekte